阿糖苷酶α
治療罕見疾病龐貝氏症的藥物
此条目缺少有关机理及作用的信息。 (2020年8月30日) |
阿糖苷酶α（Alglucosidase alfa），商品名美而赞（Myozyme），是目前罕见病庞贝病全球唯一的注射剂和特效药。
| 临床资料 | |
|---|---|
| 商品名 | Myozyme, Lumizyme, others |
| AHFS/Drugs.com | Monograph |
| 核准状况 |
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| 给药途径 | Intravenous[1][2] |
| ATC码 | |
| 法律规范状态 | |
| 法律规范 | |
| 识别信息 | |
| CAS号 | 420794-05-0  [FDA] |
| DrugBank | |
| ChemSpider |
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| UNII | |
| KEGG | |
| 化学信息 | |
| 化学式 | C4758H7262N1274O1369S35[3] |
| 摩尔质量 | 105,338 g·mol−1[3] |
历史
该药由台湾中央研究院生物医学暨科学研究所所长陈垣崇及其所领导的研究团队，花了15年的时间研发出来[4][5]，并获欧洲药品管理局（EMEA）及美国食品暨药物管理局（FDA）核准上市，之后此药于2007年由赛诺菲研发美国上市，并于2017年引入中国大陆。
药理
阿糖苷酶α的药理和人工合成胰岛素相似。
医疗保险现状与市场价格
在中国，目前阿糖苷酶α未纳入全国医保目录[6]，但个别地区会纳入其地方医保[7]。一瓶美而赞是50毫克，价格约为5645元人民币（其在江西地方医保价格为5306.3元人民币）。
阿糖苷酶α根据患者体重来用药，以一个体重40公斤的人士为例，需用药800毫克，约合16瓶，用药一次需要9万多元人民币。如果持续用药，每月需两次使用美而赞，每年的药款约为217万元。[8]
参看
参考
- ^ 1.0 1.1 Lumizyme- alglucosidase alfa injection, powder, for solution. DailyMed. 22 February 2020 [14 August 2020]. （原始内容存档于2021-03-25）.
- ^ 引用错误：没有为名为
FDA2006的参考文献提供内容 - ^ 3.0 3.1 3.2 American Medical Association (USAN). Alglucosidase alfa (Microsoft Word). Statement on a Nonproprietary Name Adopted by the USAN Council. [18 December 2007]. （原始内容存档于2012-02-12）.
- ^ 杨欣怡、胡钊维. 陳垣崇獨行15年 每年要救活上千個新生兒. 商业周刊. （原始内容存档于2007-03-11） （中文（台湾））.
- ^ 黄汉华. 辜成允無條件支持 陳垣崇破解龐貝氏千年絕症. 远见杂志. （原始内容存档于2007-03-13） （中文（台湾））.
- ^ 瞿依贤. 当罕见病迎来特效药 这370多人仍旧悲伤. 经济观察网. 2020-06-15 [2020-10-14]. （原始内容存档于2020-11-04） （中文（中国大陆））.
法布赞、治疗戈谢病的伊米苷酶、治疗庞贝病的阿糖苷酶α等高价药物，还未纳入。
- ^ 最新！浙江省罕见病特殊药品谈判结果公示. 贝壳社. 2020-06-03 [2020-10-14]. （原始内容存档于2020-09-07） （中文（中国大陆））.
- ^ 患病女儿被大学录取，爸妈却不让她去！把她送进医院一去就是十多年，至今没出来. 搜狐新闻. 2020-08-22 [2020-10-14]. （原始内容存档于2020-08-30） （中文（中国大陆））.